Iniciativa marca um avanço na terapia gênica para doenças raras no Brasil.

A Fiocruz começa testes clínicos para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1 com nova terapia gênica.

Fiocruz inicia testes clínicos para Atrofia Muscular Espinhal

A Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, uma condição rara e grave, agora tem uma nova esperança no Brasil. A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) autorizou a Fiocruz (Fundação Oswaldo Cruz) a iniciar testes clínicos em humanos do GB221, um produto de terapia gênica avançada. O anúncio ocorreu durante uma reunião do Geceis (Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde) na última segunda-feira (24), em São Paulo. Com essa aprovação rápida, o Brasil se posiciona como líder em pesquisa sobre AME na América Latina.

Terapia gênica GB221

Desenvolvida pela GEMMABio (Gemma Biotherapeutics, Inc.), a terapia GB221 tem como alvo o tratamento da forma mais severa da AME. A Fiocruz não apenas participa do desenvolvimento clínico, mas também estabeleceu um acordo de transferência de tecnologia com a empresa, através do Bio-Manguinhos (Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos). Essa parceria abre caminho para a produção nacional de terapia gênica pela primeira vez no país.

Investimentos na saúde pública

O Ministério da Saúde está investindo fortemente no desenvolvimento das terapias gênicas, com um aporte de R$ 122 milhões. Além disso, a Finep (Financiadora de Estudos e Projetos) também contribuiu com R$ 50 milhões para a infraestrutura de produção de terapias avançadas. Essas iniciativas são parte de um esforço maior para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde e a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras.

Importância da pesquisa

Com a experiência adquirida na produção da vacina contra a covid-19, a Fiocruz está bem equipada para dominar a tecnologia de vetores virais necessária para esta nova terapia gênica. O presidente da Fiocruz, Mario Moreira, destacou a importância do estudo clínico, afirmando que ele poderá transformar a vida de crianças afetadas pela AME. A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, também enfatizou o valor dessa parceria para a soberania científica do Brasil.

AME Tipo 1 e seus desafios

A AME Tipo 1 é uma doença genética que se manifesta nos primeiros meses de vida, causada por uma mutação no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios que controlam o movimento. A ausência dessa proteína leva à perda progressiva da força muscular, comprometendo a sobrevivência das crianças afetadas. A introdução de terapias gênicas pode oferecer uma nova abordagem para tratar essa condição devastadora.

Conclusão

A aprovação dos testes da terapia GB221 não apenas amplia as opções de tratamento disponíveis para a AME Tipo 1, mas também representa um avanço significativo na pesquisa e no desenvolvimento de tecnologias de saúde no Brasil. Com um foco claro no SUS (Sistema Único de Saúde), essa iniciativa promete fortalecer o acesso a tratamentos inovadores para doenças raras, beneficiando milhares de famílias em todo o país.

Fonte: www.cnnbrasil.com.br

Fonte: Agência Brasil