A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) concedeu, na quinta-feira (29/10), registro ao Evrysdi Go (risdiplam), indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q. A aprovação foi formalizada pela Resolução nº 4.244/2026, publicada no Diário Oficial da União. O medicamento é destinado a adultos e crianças com mais de 2 anos, pesando no mínimo 20 quilos, com diagnóstico clínico dos tipos 1, 2 ou 3 da doença ou que tenham de uma a quatro cópias do gene SMN2.
A formulação em comprimidos revestidos pode ser ingerida com um pouco de água ou dissolvida em água não clorada. Diferente da versão de risdiplam já aprovada no país, a nova apresentação dispensa reconstituição por profissionais de saúde e treinamento específico de cuidadores. Também permite armazenamento em temperatura ambiente, sem refrigeração.
A AME é uma doença genética rara que causa perda progressiva dos neurônios motores, devido à produção insuficiente da proteína SMN. A deficiência leva a fraqueza e perda de massa muscular, podendo afetar controle de cabeça e pescoço, sentar, engatinhar, caminhar, além de músculos da respiração e deglutição. A condição está ligada a alterações no gene SMN1, e o gene SMN2 costuma produzir uma versão incompleta da proteína.
O risdiplam atua favorecendo a produção da proteína SMN em sua forma completa, contribuindo para a sobrevivência dos neurônios motores e buscando reduzir sintomas e retardar a progressão da doença. A decisão da Anvisa considerou estudos clínicos. Em um deles, com 41 bebês de 2 a 7 meses com AME tipo 1, 12 crianças (29%) conseguiram permanecer sentadas sem apoio por mais de cinco segundos após 12 meses de tratamento. Outro estudo avaliou 180 pacientes com AME tipos 2 e 3, com até 25 anos, e apontou melhora discreta na função motora: na escala de zero a 100 pontos, a diferença em relação ao placebo foi de 1,6 ponto após 12 meses.
A aprovação autoriza a comercialização no Brasil, mas não garante disponibilidade imediata no Sistema Único de Saúde (SUS), que depende de avaliações e decisões específicas sobre incorporação e acesso. A indicação, a dose e o acompanhamento devem seguir avaliação e orientação médica.
