Pesquisadores exploram edição genética como alternativa terapêutica

Pesquisadores buscam restaurar gene ancestral para tratamento da gota, doença que afeta milhões.

Gene ancestral no tratamento da gota

Milhões de anos atrás, nossos ancestrais perderam a função de um gene crucial para o controle dos níveis de ácido úrico no sangue. Recentemente, cientistas descobriram que restaurar esse gene pode ser a chave para uma nova alternativa no tratamento da gota, uma forma de artrite que causa crises dolorosas nas articulações. Essa doença, que afeta aproximadamente uma a cada 25 pessoas globalmente, é resultado do acúmulo de cristais de ácido úrico, levando a inflamações intensas.

Apesar da existência de medicamentos no mercado, muitos deles têm limitações significativas e efeitos colaterais indesejados, o que justifica a necessidade de novas terapias em desenvolvimento. O estudo que fundamenta essa nova abordagem foi publicado na revista Scientific Reports em 18 de julho e explorou a técnica de edição genética CRISPR. Essa técnica foi utilizada para inserir um gene que produz uricase no DNA de células humanas cultivadas em laboratório. Essa enzima é essencial para a degradação do ácido úrico, e sua recuperação pode ter um impacto significativo na gestão da doença.

O que foi descoberto sobre o gene ancestral

Os mamíferos contemporâneos ainda mantêm a função dessa enzima, mas a mutação acumulada ao longo da evolução fez com que os humanos perdessem essa capacidade. De acordo com Eric Gaucher, professor de biologia da Universidade Estadual da Geórgia e autor do estudo, mesmo sem a atividade da enzima, as células humanas ainda reconhecem a proteína gerada pelo gene. Isso pode facilitar futuras aplicações médicas, dado que a restauração do gene em esferoides de fígado humano resultou em uma redução dos níveis de ácido úrico, além de diminuir o acúmulo de gordura associado ao consumo de açúcar das frutas.

A próxima etapa da pesquisa envolverá testes em camundongos, utilizando nanopartículas projetadas para entregar os componentes de edição genética diretamente nas células do fígado. Essa fase é crucial para validar a eficácia e a segurança da abordagem proposta.

Vantagens da nova abordagem na terapia da gota

Atualmente, existem terapias que utilizam uricase produzida a partir de genes de animais, mas estas frequentemente provocam reações imunológicas intensas nos pacientes. A vantagem da nova estratégia é que ela utiliza uma versão ancestral do próprio gene humano, o que pode reduzir significativamente o risco de rejeição e melhorar a aceitação do tratamento pelo organismo. Isso representa um grande avanço na busca por soluções mais eficazes e seguras para o manejo da gota.

Embora a pesquisa ainda esteja em seus estágios iniciais, os resultados obtidos sugerem que a restauração de genes ancestrais pode abrir novos caminhos para o desenvolvimento de tratamentos inovadores. Para Gaucher, a interseção entre a evolução molecular e a medicina clínica oferece uma perspectiva promissora no enfrentamento de doenças comuns, como a gota.

Essa nova abordagem pode não só ser uma esperança para os que sofrem com a gota, mas também contribuir para o entendimento mais profundo da relação entre evolução e saúde humana. À medida que os ensaios clínicos avançam, será possível avaliar a viabilidade da restauração desse gene ancestral como uma alternativa terapêutica eficaz.