Tratamento é direcionado a crianças com AME 5q tipos 1 e 2

Terapia gênica para AME passa a ser oferecida pelo SUS, proporcionando acesso ao tratamento inovador.

Em 3 de outubro de 2025, o Sistema Único de Saúde (SUS) anunciou que começará a oferecer a terapia gênica Zolgensma, um dos tratamentos mais modernos para atrofia muscular espinhal (AME). A decisão foi formalizada por meio de uma portaria do Ministério da Saúde, publicada na última quinta-feira (2/10), que estabelece critérios para a habilitação de hospitais em todo o país a realizar a infusão do medicamento para pacientes com AME 5q tipos 1 e 2.

A importância do tratamento

A AME é uma condição genética rara que afeta os neurônios motores, levando à perda de funções importantes como respirar e andar. O Zolgensma atua diretamente na causa genética da doença, oferecendo perspectivas significativas de sobrevida e qualidade de vida para as crianças diagnosticadas precocemente.

Habilitação dos hospitais

O Ministério da Saúde enfatizou a necessidade de habilitar hospitais para garantir que o tratamento chegue a todas as regiões do Brasil. Natan Monsores, coordenador-geral de Doenças Raras, afirmou que essa habilitação é crucial para que crianças de diferentes áreas tenham acesso ao tratamento e ao acompanhamento necessário.

Acompanhamento clínico

O acompanhamento a longo prazo é vital para monitorar os efeitos do medicamento e assegurar um suporte próximo às famílias. A mobilização de gestores estaduais e municipais será essencial para a implementação efetiva do tratamento em todo o país.